罕見疾病「漢丁頓舞蹈症（Huntington’s diseases）」患者因神經細胞退化，可能出現情緒失控、常跌倒、動作不協調等症狀，目前僅能靠藥物控制失序動作，卻無法延緩發病。中研院、台灣大學、中國醫藥研究所成功從昂貴中藥「天麻」中萃取一系列小分子化合物，未來可望研發出可緩解神經退化性疾病的藥物。

漢丁頓舞蹈症、阿茲海默症、巴金森氏症、漸凍人症與小腦萎縮症等都屬於神經退化疾病，中研院生物醫學研究所研究員陳儀莊說明，人類大腦神經中樞會產生蛋白質且自動水解代謝，但這些患者不同神經細胞的蛋白質卻無法正常代謝，堆積成一團後壓迫到神經細胞。

「當神經細胞旁累積了很多突變蛋白質，神經細胞就會不開心、無法工作，最後慢慢死掉。」反應在病徵上，則可能出現行動遲緩、口齒不清及動作不協調等症狀，漢丁頓舞蹈症就是其一，可能導致無法控制表情、肢體搖晃、擺動出怪異動作，其他症狀包括中樞神經失調與心智退化。

國內亦有漢丁頓患者，患者究竟有多少？迄今尚無統計，歐美約是十萬人中有三到十人罹病，通常在中年發病、確診後有十到二十五年的壽命。

動物實驗有效 可望研發藥物

為延緩發病，中研院、台大和中國醫藥研究所找上被認為是安神用藥的昂貴中藥材「天麻」，萃取出一系列小分子化合物T1-11，可促進神經細胞分解突變的蛋白質、讓突變蛋白質較不易結成球狀，研究團隊也更進一步合成出擁有同樣效果的JMF1907。

團隊以罹患漢丁頓舞蹈症的小鼠進行動物實驗，未服藥小鼠平均九週發病，在平衡木上無法正常行走、步距僅為正常小鼠的七成，第十三週則死亡。服藥小鼠卻延緩至第十二週才發病，病徵顯現速度也較慢，顯示可有效緩解發病。

雖無法根治漢丁頓舞蹈症，但未來若真的成功發展成藥物，至少可延緩發病、協助提高病人生活品質。研究團隊也將嘗試其他模型，希望幫助失智症、小腦萎縮症等神經退化病患。