仁新醫藥7日宣布，子公司Belite旗下治療青少年斯特格病變（STGD1）新藥LBS-008（Tinlarebant），臨床二期數據亮眼，獲邀於美國眼科學會（AAO）在舊金山舉辦的2023年會中發表最終結果。

董事長林雨新表示，Belite目前也在進行一項為期兩年的STGD1青少年病患臨床三期試驗（代號DRAGON），並已完成全球收案，預計於2024 年下半年進行一年期中數據分析。DRAGON是目前全球唯一的STGD1臨床三期試驗，由於LBS-008已取得FDA快速審查認定(Fast Track Designation)，極有可能成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。

林雨新表示，在AAO發表的臨床二期最終數據，不僅持續證實Tinlareban安全性，亦顯示相較參與疾病自然史研究（ProgStar）患者，接受Tinlarebant治療的受試者的視網膜萎縮區域（DDAF）增長持續較低，期望在進行中的臨床三期Dragon試驗中看到類似的數據。

Tinlarebant STGD1臨床二期試驗有12位年齡介於12-18歲之受試者完成24個月的治療，數據持續顯示Tinlarebant的安全性與良好耐受性。視力分析顯示，多數受試者的最佳矯正視力（BCVA）經過24個月治療後呈現穩定，平均僅損失5個字母（BCVA損失少於10個字母臨床上視為無顯著變化）。

此外，與疾病自然史研究（ProgStar）中具有相似特徵（年齡小於18歲）的參與者相較，接受Tinlarebant治療受試者的DDAF增長比ProgStar持續較低，並達到統計上的顯著差異(p＜0.001)。

Belite臨床二期試驗計畫主持人John Grigg表示，雖然兒童時期發病的STGD1的特徵為視力快速下降和疾病快速惡化，導致病患很年輕便永久失明，此臨床二期最終數據持續證明接受治療的患者的病變進程獲得減緩，且多項結構性與功能性參數均持續穩定化，包括視力的穩定。

STGD1的發病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前仍無藥可醫。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。



►資料來源: https://www.ctee.com.tw/news/20231107700040-430504