康霈指出，本試驗是一項經美FDA核准執行用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum's Disease)的二期臨床試驗，招募對象為至少有4顆痛性脂肪瘤的的竇根氏症患者，共納入12位受試者，分為CBL-514高劑量(15mg/injection)與低劑量(10mg/injection)2個組別，每個劑量組各6位受試者，以評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症的療效、安全性與耐受度，並評估合適的治療劑量。

痛性脂肪瘤治療前在高劑量組和低劑量組的平均大小分別為4332.6立方毫米和5719.5立方毫米，與治療前相比，痛性脂肪瘤接受CBL-514最多2次治療後的4周和8周，其脂肪瘤大小在高劑量組分別平均減少2804.6立方毫米(p=0.0104)和2253.2立方毫米(p=0.0035)，低劑量組分別平均減少2377.9立方毫米(p=0.0271)和2707.3立方毫米(p=0.0568)；高劑量組在二個時間點的療效統計上皆達到顯著差異，低劑量組在治療後4周的療效統計上達到顯著差異，治療後8周顯示有明顯降低趨勢。

次要療效指標，在CBL-514最多2次治療後的4周和8周，在高劑量組有89.2%和89.2%的痛性脂肪瘤顯示有縮小，有59.5%和54.1%的痛性脂肪瘤顯示縮小超過50%以上或完全清除，並且有27%和35.1%的痛性脂肪瘤可達到完全清除，疼痛指標分數高劑量組可顯著降低3.5分(p<0.0001)與4.7分(p<0.0001)；低劑量組在主要療效指標4周後與次要療效指標亦全部達到顯著統計差異。

康霈指出，預計2023年Q4取得本試驗最終臨床統計報告(CSR)，未來將進行下一階段2b期臨床試驗申請與執行，惟實際時程將依執行進度調整。



►資料來源: https://www.chinatimes.com/realtimenews/20230907002223-260410