美國科學家利用取自心臟有罕見缺陷兒童的皮膚細胞，在實驗室創造出擁有相同缺陷的跳動心臟細胞，讓研究人員在測試新藥時，得以使用人類細胞，而非老鼠。

由美國史丹佛大學（Stanford University）杜爾梅屈（Ricardo Dolmetsch）領導的團隊今天在期刊「自然」（Nature）發表報告指出，儘管多數心臟病藥物並不會影響細胞，希克拉賽爾製造公司（CyclacelPharmaceuticals Inc.）正在研發的1種癌症藥劑，似乎會對細胞產生助益。

這是率先利用創造人類疾病模型的強大新科技，透過改造基因程式技術讓普通細胞具有類似胚胎幹細胞功能的研究之一。幹細胞是人體的母細胞，能生成體內的任何組織。

杜爾梅屈接受電話訪問時指出：「因為我們體內所有細胞都具有相同的基因程式，這意味我們可以拿皮膚細胞改造其基因程式，製造出幹細胞，然後用這些幹細胞製造心臟細胞。」

科學家在2006年發現誘導式多功能幹細胞（induced pluripotent stem cells, iPS cells）。研究人員可從罹患遺傳性疾病者身上取得iPS細胞，然後大量培養。培養出來的細胞可在實驗室存活數月，甚至數年。

杜爾梅屈的研究團隊從患有提摩西症候群（Timothy syndrome, TS）的兒童身上取得皮膚細胞。TS症候群是罕見的遺傳性疾病，會引發自閉症和QT節段延長症侯群（Long QT syndrome, LQTS），後者是1種心臟收縮時機的缺陷，會導致心跳不同步。

研究團隊改造取自2名TS症候群患者和5名正常人皮膚細胞的基因程式，然後誘使這些細胞變成構成心臟心房和心室的細胞，以及構成心臟電信號系統的節段細胞。

心臟正常的病患平均每分鐘心跳60次，但TS症候群患者的心跳緩慢許多，每分鐘約30次。

接著研究團隊以數種心律藥物進行測試，看這些藥能否矯正TS症候群患者的心跳問題，結果全都無效，但實驗中的抗癌化合物roscovitine能矯正心跳。研究人員目前正進行第2階段試驗。。中央社（翻譯）