亞獅康20日宣布，旗下開發的新藥ASLAN003取得美國食品藥物管理局（FDA）授予之急性骨髓性白血病（AML）孤兒藥資格認定。

亞獅康指出，ASLAN003是一種口服、強效的二氫乳清酸脫氫酶（DHODH）抑制劑，可望成為急性骨髓性白血病治療領域中之同級首見療法。

急性骨髓性白血病為一種原發於骨髓細胞的癌症，疾病特徵為異常白血球的快速增生，占據骨髓而影響正常血球生成，在美國屬於罕見疾病，即所謂的孤兒病。美國FDA針對在美國病患人數少於20萬人的罕見疾病藥物，授予孤兒藥資格認定。

ASLAN003是針對先前接受過標準療法化療卻失敗，或是對化療無反應而被歸類為復發/難治性的急性骨髓性白血病患者，屬多數的急性骨髓性白血病病患族群。2016年，復發/難治性急性骨髓性白血病的年度新診斷個案數在美國約為1.3萬名。

亞獅康表示，孤兒藥資格可為公司在研發及商業方面上帶來激勵，包括產品核准後在美國七年的專賣權、得到FDA在臨床試驗設計方面的協助等。