日前，中國國家藥品監督管理局發佈了《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》（下稱《原則》），意味著國家食藥監總局藥審中心在2017年10月20日發佈的《接受境外臨床試驗數據的技術要求》草案在採納了合理建議後的正式落地。

去年年底，即徵求意見稿公布不久，中國醫學科學院藥物研究所新藥開發研究室主任、國家食品藥品監督管理總局新藥審評委員吳松在接受採訪時表示，「共享」臨床數據將極大減少進口新藥在中國核准上市的時間，同時也有利於中國藥業走向海外，展開境外臨床試驗。

產業普遍認為，接受境外臨床數據，對以下五類企業帶來利多：（1）跨國藥廠；（2）海外引進研發項目的新創藥廠；（3）率先在美國、澳洲等境外展開臨床試驗的創新藥廠；（4）在印度等境外開展學名藥等效性BE試驗的藥廠；（5）開發危重疾病、罕見病、兒科的企業。

（1）跨國藥廠

過去，新藥在中國的上市時間，平均比歐美晚5到7年。當時部分原因是，中國並不認可在境外多中心取得的臨床試驗數據，新藥首次進入中國，必須在國外做完Ⅱ期臨床試驗後才能在中國進行臨床試驗，在中國完成Ⅲ期臨床試驗後才能核准上市。

今《原則》明確提出：只要是真實可靠、符合ICH GCP和藥品註冊檢查要求；支持目標適應症的有效性和安全性評價；不存在影響有效性和安全性的種族敏感性因素的境外臨床研究數據，都能夠被CDE完全採納。新則顯示了「有條件」接受境外臨床數據，從機制上縮短境外新藥在中國上市的時間。

（2）海外引進研發項目的新創藥廠

近年，中國藥廠研發、資金實力逐漸增強，在國家鼓勵創新的政策引導下，中國企業越來越多與跨國企業建立合作，透過專利許可、共享權益等方式，引進國際創新研發項目。

一方面，透過跨國合作引進方式提升速度、藉助海外企業提升國際化研發能力；另一方面，跨國大藥廠有聚焦核心業務、切割非核心研發項目資產的考慮，海外中小型生物醫藥公司則是希望與本土有研發實力的藥廠合作來快速拓展中國市場。

在剛結束的6月，基石藥業一舉從美國2家中型生物技術公司拿下商業化引進4個項目。該公司商務拓展負責人透露，美國中小型生物技術並不具備在亞太地區商業化開發能力，他們透過與中國具臨床開發能力的創新藥廠合作，推動授權產品在大中華區的單藥及聯合治療的臨床開發和商業化。

CDE認可境外數據，或將進一步加速產品在中國的上市進程。

（3）率先在美國、澳洲等境外展開臨床試驗的創新藥廠

較高的研究和質量標準（特別是早期階段）、有可比性的成本、及時的審核批准和可靠的病人招募等因素，使得澳洲成為極具吸引力的臨床試驗國家。即便是同步準備IND申報資料，在澳洲的進度還可能更快。

《原則》指出：鼓勵展開境內外同步研發，境外臨床試驗數據可用於支持需要進行有效性和/或安全性評價的各類註冊申請。對於創新藥開發企業而言，顯然是降低了開發成本。

（4）在印度等境外開展學名藥BE試驗的藥廠

中國醫藥產業普遍認同，中國認可學名藥境外BE數據，對製藥行業本身而言是好事，不僅有利於國內藥廠降低臨床開發成本，同時也能幫助老百姓早日吃上價格親民的學名藥。儘管短期內對國外CRO有些鎮痛，但長遠看是有利於國內CRO學習國際規範、提高專業水平，並打破行業資源壟斷。

（5）開發危重疾病、罕見病、兒科的企業

《原則》另特別明列，對於用於危重疾病、罕見病、兒科且缺乏有效治療手段的藥品註冊申請，國家藥監總局的新政提出對「部分接受」情形有條件接受，意旨對海外臨床數據「不完美」的孤兒藥產品，有望在國內「有條件」核准上市。

近來，越來越多的中國創新藥廠借力孤兒藥政策，實現彎道超車。種種跡象表明，這顯然是利好孤兒藥開發企業的。