此前，美國食品藥物監督管理局(FDA)曾發生，有一專家不顧其他委員反對，批准了第一款罕見疾病－杜氏肌營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)新藥。

那麼，不少人內心中有著疑問，美國FDA在藥物批准決策的過程中，是依據何種資料判斷？其決定過程又為何？ 

面對外界的「關心」，美國FDA局長Scott Gottlieb曾在今年1月發布新聞指出，為了實現FDA提高臨床資訊透明度的目標，FDA將進行新的試點項目，在NDA(新藥申請)核准後，揭露CSR(臨床研究報告)中的某些訊息。 

最近，美國FDA藥物評估暨研究中心(CDER)主任Janet Woodcock，又親自在FDA官網上，向外界說明臨床資訊透明度的計畫。 

Janet Woodcock指出，確保藥物在申請的適應症下，是合乎安全，並且有效。雖然是老掉牙的話語，但執行起來，卻不是一件簡單的工作。 

因為衡量藥物，不只從開發者提供的療效證明，還得評估藥物可能帶來的健康風險，這些都是需要復雜的專業知識。

也因此，很多時候，監管機構自己都很難向民眾解釋清楚，為什麼一個新藥獲得批准，而另一個卻吃了閉門羹。而且，這可關乎一個公司動輒幾億，甚至幾十億的市值的變化。

為了解決政府監管部門與社會間的資訊距離，美國FDA新藥審評中心的專家想了又想，找到了答案。 

雖然，以目前這個答案並不完美，但是至少提供了一個方案，而這個方案就是CSR(臨床研究報告)。

過去，這些訊息被視為機密，因為CSR是新藥開發商為了獲得批准，在FDA準備的臨床研究文件，這也是提供科學專家委員專門用的「數據包」。

不過，CSR內容龐大包羅萬象，對新藥的療效和安全性做了全面的測試評估。所以，這些數據文件彌足珍貴，內含許多寶藏。其中包括，重要的療效試驗的完整描述，像是試驗方案，試驗過程中所做的修改，以及對所有的試驗結果的解釋。

而在FDA選擇9個試點廠商中，第一個揭開新藥核准過程中的面紗，便是嬌生(Johnson & Johnson)旗下的楊森藥廠(Janssen)產品－Erleada(Apalutamide)。

該藥物在2017年9月21日獲批，是第一個FDA批准的非轉移性去勢療法無效前列腺癌(castration-resistant prostate cancer,CRPC)的治療藥物。

另外，Apalutamide也是史上第一次以無轉移生存期(metastasis-free survival, MFS)作為臨床試驗結果，或終點指標批准的新藥。

據瞭解，第一個CSR報告，橫跨了891頁的篇幅，其中對於研究方法的第三章就有了50頁之多。從臨床設計概述到生物標誌、從患者納入標準到排除標準、從劑量給藥到療效評估，林林總總，一覽無餘。

所以，美國FDA相信，揭露Apalutamide研究報告的主體、議定書和修正案、每個參與產品的樞紐研究的統計分析計劃，以及最重要的，FDA醫學評審員撰寫的摘要，記錄數據的評估、建議的標籤或其他要求以及支持安全有效使用的其他重要數據，將有助於社會更深入的瞭解這個新藥審查是如何被決定的。

當然，FDA也對這些報告進行必要的編輯，剔除了涉及商業機密的信息，和個人隱私。Janet Woodcock強調，「不會有患者個人的數據。」 

Janet Woodcock還補充，「這樣做的目的，是分享評估臨床試驗最完整的摘要信息，並且這些試驗能夠幫助FDA判斷藥物是否安全有效。」

最後，Janet Woodcock表示，「除了Apalutamide，FDA還會陸續發布多達9個獲批新藥的CSR。」