生華科預計將於4月下旬掛牌上櫃，今日進行上櫃前法說會，經營團隊指出，公司是具備清楚標靶的First In Class的創新藥物公司，目前兩個進入人體臨床試驗的CX-4945與CX-5461，分別都已針對膽管癌與乳癌，展開人體臨床的一期試驗，其中獲備受國際重視的公益組織SU2C夢幻藥候選名單的CX-5461，預計今年6月完成臨床一期，並啟動授權談判。

生華科成立於2012年11月，是聚焦全新成分小分子藥物的新藥公司，目前股本6.57億元，董事長胡定吾與總經理宋台生，都是國內創投界的前輩級人物。而生華科是在2013年向美國Cylene簽訂新藥技術資產購買合約，全權接手以DNA修復為核心的技術平台，包括阻斷癌症基金修復的CK2抑制劑、G4穩定劑與PIM抑制劑等，前兩者都已有新藥進入人體臨床試驗，近年也在國際間嶄露頭角。

總經理宋台生指出，癌症治療的演進，已經從化療走向標靶藥物，而標靶的標的是在蛋白質或DNA，可能又有不同的精準與專一性。生華科擁有的競爭利基，在於發展中的藥物都為全球首見、且作用機制清楚，並符合標靶治療/精準醫療的趨勢，且只要是基因缺陷引發的癌症，都可能是其適應症範圍，市場潛值大，公司擁有全球專利及商業化的完整權利，無須支付對象階段里程碑金。

以CK-4945為例，作用機制為蛋白激(酉每)CK2抑制劑。宋台生解釋，CK2多在癌細胞過度表達，該抑制劑可抑制癌症細胞DNA的修復，合併傳統化療效果佳，第一個適應症先鎖定尚未有標準療法的膽管癌治療領域，臨床設計與常用化療藥Gem與Cisplatin合併治療，現已在美國、韓國及台灣展開一、二期臨床試驗，未來適應症將逐步擴及具備同業基因缺陷的小兒腦癌、皮膚癌/基底細胞瘤等新適應症。

他也說，除了CK2的抑制外，去年底也發現該藥物的另個作用機制，可針對hedgehog pathway。該機轉事實上已有藥物Vismodegib上市，但臨床顯示八個月會產生抗藥性，未來新的臨床試驗預計將針對該藥物產生抗藥性的病人，進行試驗，擴大市場潛力。

外界更為關注的，則是在採G4穩定劑機轉的CX-5461，該機轉是採利用穩定細胞核內的G4，造成造成複製叉停滯，導致癌症基因組出生不穩定引發DNA斷裂，若搭配有BRCA1/2跟HR基因缺陷的病人，會使得受損DNA比較不容易修復，有雙股合成致死的概念。

該機轉之所以引發話題，主要是生華利用該平台發展的乳癌適應症，獲選為加拿大公益組織SU2C 2015年抗乳癌夢幻團隊的臨床候選用藥，並取得約當台幣2.2億元的補助經費，先前取得該榮譽的藥廠，幾乎都是美國一線大廠，且藥品上市後都創造銷售佳績。生華預計今年上半年完成一期臨床試驗，爾後將有11家加拿大醫院加入二期試驗，預計明年中完成該期試驗的收案。因BRCA1/2與HR基因缺陷者，在乳癌、卵巢癌、胰臟癌及攝護腺癌患者，都具備很高比例，內部估算潛在的市場潛力上看65億美元。

宋台生也說，今年除將完成CX-5461的一期試驗與授權談判外，也將發展CX-5461與CX-4945的新適應症，明年膽管癌的二期試驗與乳癌的二期試驗收案也將完成，因公司發展的技術都有明確的作用機制，獲得突破性療法的可能性大。

生華科財務長張小萍也說，公司去年底營運現金超過5億多，因多數臨床都有外部補助經費，因而一年研發費用可控制在2億多，此次新股承銷預計將募集14億元，該金額可順利完成兩個新藥的二期臨床，沒有問題。