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專家觀點／美檢討孤兒藥 台廠快應變
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孤兒藥市場過去兩個星期在美國掀起了一場大風波，引起美國國會的高度關注，要求相關單位重新檢視「孤兒藥法規的適當性」，若未來法規對孤兒藥發展的利多減緩，將衝擊到部分台廠與國際大廠合作或授權的談判策略。
上個月，美國藥廠馬拉松製藥（Marathon Pharmaceuticals）宣布，將旗下用於治療杜顯氏肌肉萎縮症的產品Emflaza，售價訂定為每年8.9萬美元，這個藥才在2月剛獲美國FDA以孤兒藥資格審核通過，並取得上市許可證；有趣的是，此藥物已在其他多國上市，而一年的藥價約為1,000元美元，雙方價差將近80倍。
但由於孤兒藥法令保護，藥商在美國擁有七年獨賣期，因此上述案例天壤差距的藥品價格，其實並不須因為市場競爭而有所調整，不過，馬拉松製藥已在各方的討伐聲下，決定暫緩藥物的上市時間。
然而，孤兒藥條款的爭議已經引起政府官員的注意，八位民主黨參議員要求藥廠揭露商品該發與銷售的細節，包含臨床研發成本及在獨賣期間的預期獲利，而三位共和黨參議員則要求美國政府責任局（government accountability office）全面檢視過去孤兒藥的審核情況，以及為維持立法初衷，此一法規是否有修改之需要。國會要求，此次檢視必須將病人的聲音納入調查範圍。
上述案件其實是「壓倒駱駝的最後一根稻草」，今年1月Kaiser Health News（美國非營利組織新聞組織） 已針對藥廠是否濫用孤兒藥法令的議題，提出警示。報告中指出，許多大藥廠利用政府所給予孤兒藥的優惠，將市場上非孤兒藥的藥品多次擴大應用在不同罕病上，以獲得政府所提供的福利及增加藥物在市場上的獨占性。據統計，只有約六成五的孤兒藥物，是用於治療單一罕病，另有約有一成五的孤兒藥，是先以「非孤兒的身分」進入市場。
仔細檢視，去年全球排行最佳暢銷藥品的前十名，便有七個藥品也同樣享用孤兒藥的鼓勵與優惠原則。最近，因為偽藥而在台灣聲名大噪的降血脂藥冠脂妥（Crestor），為2016年健保給付藥物申報金額的第一名，台灣一年光在此藥物上的花費就超過23億元，但其卻也享有孤兒藥的獎勵，各界質疑，孤兒藥條款立法的原意，是否已遭到扭曲。
孤兒藥資格在生技界被視為進入市場的入場券，在法規的優惠條件下，可以有效降低研發成本，因此，以孤兒藥進入市場再擴大適應症的方式，被許多中小型藥廠視為藥物開發的捷徑。近年來，台廠便有多個藥品成功取得美國孤兒藥資格，對於台廠而言，在資源有限的情況下，孤兒藥的開發，確是一個與國際藥廠策略聯盟的籌碼。
市場預估，孤兒藥占全球專利藥營收將從2000年的6%上漲至2020的21%，約為2,000億美元的市場，因此孤兒藥市場背後潛在的龐大商業利益，早已吸引了各大廠商的興趣。五年前，賽諾菲收購健讚，就是看上他的罕病藥物開發能力。但需要擔心的是，若美國緊縮孤兒藥市場的利多，勢必將影響國際大廠對孤兒藥的投資興趣，打亂部分台灣藥廠在國際市場的布局。
值得慶幸的是，政府對藥廠在孤兒藥開發上給予獎勵，還是被大部分人認為是需要而正面的。美國總統川普上個月在國會演說中，更讚揚了孤兒藥快速審核機制，因此，未來的法規修改，若不針對初次申請藥證的孤兒藥物，則對於台灣的衝擊會相對減少。(本文由鑽石生技投資分析室提供，記者黃文奇／整理)
出處
經濟日報/黃文奇整理
