國鼎生技(4132-TW)研發中小分子新藥Antroquinonol繼今年初通過美國食品暨藥物管理局(FDA)認定為治療胰臟癌的孤兒藥後，日前又獲得重大突破！申請美國FDA治療急性骨髓性白血病(AML)孤兒藥資格認定，再次獲准通過，一切順利的話，預計2017年完成臨床試驗。

國鼎表示，世界衛生組織將罕見疾病定義為病患占總人口數的0.65-1%間的疾病或病變，美國政府自1983年通過孤兒藥品法案(ODA)，目的是為鼓勵製藥公司，為美國不到20萬名的罕見疾病患者開發治療方法，該法案的關鍵條文在於各種新藥開發的經濟優惠，包括由聯邦政府資助研究經費及委託進行臨床試驗，試驗費用能享有50%的稅額抵扣、上市規費豁免及政府研發補助等，另外從藥品取得銷售許可證起7年內的市場專賣保護。

台灣在2000年公布實行罕藥法，繼美國、日本、澳洲與歐盟後，第5個以公權力保障罕見疾病醫療的國家，而對罕見疾病的定義為患病數在萬分之一以下。 

國鼎進一步表示，急性骨髓性白血病(AML)為血癌的一種，是最常見成人白血病，急性骨髓性白血病是一種由於骨髓未成熟之造血細胞增生並堆積在血液及骨髓之癌症，如不加以治療一般會迅速惡化。目前急性白血病一般治療方法仍然是化療為主。

國鼎指出，Antroquinonol是2005年研發出的全新小分子化學實體(NCE)，目前已在FDA的準則下完成非小細胞肺癌的一期臨床試驗並2013年順利進入臨床二期階段，目前已在美國9個以及台灣1個臨床試驗中心進行功效性評估。

國鼎進一步指出，此次FDA通過Antroquinonol用於治療急性骨髓性白血病(AML)的孤兒藥認定，將縮短在臨床試驗的時程與經費的支出，由於Antroquinonol(Hocena®)已完成臨床前相關試驗以及在非小細胞肺癌的一期臨床試驗，已證明患者使用的安全性；而急性骨髓性白血病(AML)的臨床試驗將與美國食品藥物管理局協商確認，預計將以口服劑型由臨床二期試驗出發，採臨床二、三期藥物治療的臨床試驗設計，加速完成急性骨髓性白血病(AML)的臨床試驗。

國鼎強調，研發中小分子新藥Antroquinonol口服劑型臨床試驗規劃及範圍，將依據與美國FDA討論審核結果而定，一切順利完成，預計臨床試驗完成時間約在2017年。