腦部前額顳葉退化引發失智症，以及脊椎運動神經元退化性疾病（俗稱漸凍人），無藥可醫的困境，出現突破性發展！中央研究院與成功大學研究團隊，不但利用實驗鼠證實TDP-43蛋白質基因功能異常，與「漸凍人」病變有關；也利用實驗鼠成功篩選出四種具有治療及預防前額顳葉退化失智症的藥物及化合物。

研究成果最近分別在國際知名期刊《生物化學》及《美國國家科學院》發表，中研院分子生物研究所特聘研究員沈哲鯤指出，研究團隊利用基因工程讓TDP-43基因在實驗鼠前腦細胞大量堆積後，誘發實驗鼠出失智症狀後，再注射各種不同藥物及化合物，結果發現四種可以活化細胞自體吞噬作用的藥物及化合物，具有預防及治療失智症的效果，其中兩種藥物屬於「舊藥新用」。

以治療免疫系統藥物雷帕黴素（Rapamycin）為例，研究團隊以每周注射三次治療六個月齡的基因缺陷鼠，結果發現老鼠不但找回失去的記憶，因前額顳葉退化造成運動神經障礙的後遺症，也獲得明顯改善，運動能力提升二到三倍。

研究團隊也對尚未發病的基因缺陷鼠，每周注射三次雷帕黴素，發現實驗鼠可以持續保有良好健康，一直沒有發病，證實雷帕黴素不但具有治療效果，也可以發揮預防作用。

但沈哲鯤強調，目前發現的兩種舊藥和兩種化合物，雖然經實驗鼠試驗有效，不過，仍有待進一步做人體臨床試驗，才能確認在人體是否也具有同樣的效果。

相對於研發新藥，雷帕黴素等兩種藥物已普遍應用在免疫系統系統和乳癌治療，若能進行治療失智症人體臨床試驗，試驗時程可望大幅縮短，目前的關鍵在於有沒有機構或藥廠願意接手推動臨床試驗。